導(dǎo)讀
一個(gè)偶然的機(jī)會(huì)，張辰宇將目光瞄準(zhǔn)了當(dāng)時(shí)剛剛引起學(xué)術(shù)界關(guān)注的一種小分子核酸物質(zhì)??微小核糖核酸（MicroRNA）。并在南京大學(xué)生命科學(xué)院組建了一支被稱作M3的研究團(tuán)隊(duì)，該團(tuán)隊(duì)由生命科學(xué)、分子生物學(xué)、植物生物學(xué)、生物信息學(xué)、醫(yī)學(xué)、化學(xué)等多學(xué)科研究者組成。
在“泡了”三天三夜實(shí)驗(yàn)室后，陳熹和導(dǎo)師張辰宇的研究團(tuán)隊(duì)，得出了一個(gè)突破傳統(tǒng)生物學(xué)常識(shí)、震驚學(xué)術(shù)界、國(guó)際首發(fā)的實(shí)驗(yàn)結(jié)論，即MicroRNA在人和動(dòng)物的血清/血漿中可長(zhǎng)期穩(wěn)定存在。
未拆包的搬家行李、滿屋書(shū)籍、屋中間放置著一個(gè)腳踏健身器……年底冬日的一個(gè)周日下午，32歲的陳熹正在剛搬入的新辦公室里用電腦敲打著最新的科研論文。即便是周末，跟陳熹辦公室同樓層的南京大學(xué)仙林校區(qū)的生命科學(xué)學(xué)院實(shí)驗(yàn)室內(nèi)，一群國(guó)內(nèi)外研究生們?nèi)栽诰o張地做著實(shí)驗(yàn)。
作為南京大學(xué)生命科學(xué)院最年輕的博士生導(dǎo)師，7年前，當(dāng)陳熹還是南大博士時(shí)，他被導(dǎo)師張辰宇“逼著”去做一個(gè)略顯瘋狂的生物學(xué)想法的實(shí)驗(yàn)：去檢測(cè)人的血清中是否含有微小核糖核酸（microRNA）。
在“泡了”三天三夜實(shí)驗(yàn)室后，陳熹和導(dǎo)師張辰宇的研究團(tuán)隊(duì)，得出了一個(gè)突破傳統(tǒng)生物學(xué)常識(shí)、震驚學(xué)術(shù)界、國(guó)際首發(fā)的實(shí)驗(yàn)結(jié)論，即MicroRNA在人和動(dòng)物的血清/血漿中可長(zhǎng)期穩(wěn)定存在。
而在此實(shí)驗(yàn)結(jié)果之前，生物學(xué)的常識(shí)皆為：人的血清中含有許多RNA的降解酶，因而不可能有完整的RNA存在，至多只是一些碎片，即無(wú)法檢測(cè)到。
從生物學(xué)而言，DNA（基因）指導(dǎo)合成RNA，RNA指導(dǎo)合成蛋白質(zhì)。這意味著，對(duì)RNA的每一次重大發(fā)現(xiàn)，都將重新刷新人類對(duì)自身生命機(jī)理的理解與“解碼”。而在此基礎(chǔ)上，對(duì)疾病發(fā)病機(jī)制的溯源、疾病早期準(zhǔn)確診斷，乃至生物醫(yī)藥的開(kāi)發(fā)，都將會(huì)產(chǎn)生深遠(yuǎn)的影響。
“MicroRNA在基因表達(dá)調(diào)控領(lǐng)域中起著超乎想象的重要作用，其涉及的生命活動(dòng)也方方面面�！标愳鋵�(dǎo)師、南京大學(xué)生命科學(xué)高等研究院院長(zhǎng)張辰宇對(duì)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者解釋，包括生物個(gè)體發(fā)育、組織分化、控制細(xì)胞的增殖和凋亡、病毒感染、能量代謝、癌癥的發(fā)生發(fā)展等等。
1995－1999年間，張辰宇在哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院師從著名內(nèi)分泌學(xué)家Reed Larson及Bradford Lowell做博士后研究，1999-2004年受聘于哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院，任內(nèi)分泌學(xué)、分子糖尿病學(xué)研究助理教授。2003年回國(guó)任南京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院教授，院長(zhǎng)。
一個(gè)偶然的機(jī)會(huì)，張辰宇將目光瞄準(zhǔn)了當(dāng)時(shí)剛剛引起學(xué)術(shù)界關(guān)注的一種小分子核酸物質(zhì)??微小核糖核酸（MicroRNA）。并在南京大學(xué)生命科學(xué)院組建了一支被稱作M3的研究團(tuán)隊(duì)，該團(tuán)隊(duì)由生命科學(xué)、分子生物學(xué)、植物生物學(xué)、生物信息學(xué)、醫(yī)學(xué)、化學(xué)等多學(xué)科研究者組成。
伴隨著上述研究結(jié)論，張辰宇為首的M3研究團(tuán)隊(duì)，不斷研究、驗(yàn)證出重磅結(jié)論，比如在不同疾病狀況下，血清/血漿中microRNA具有特異性的表達(dá)譜，可以作為疾病指紋，應(yīng)用于疾病的早期診斷、預(yù)后判斷等。
2008-2010年間，南京大學(xué)的M3研究組發(fā)現(xiàn)所有類型的細(xì)胞都能主動(dòng)分泌miRNA。這將有助于揭開(kāi)像糖尿病、紅斑狼瘡這類疾病的發(fā)病機(jī)制，或許能在未來(lái)開(kāi)創(chuàng)全新的疾病治療和預(yù)防方式。
“生命科學(xué)如果在基礎(chǔ)研究領(lǐng)域有新的突破后，就馬上能夠應(yīng)用（產(chǎn)業(yè)化）�！睆埑接顚�(duì)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者表示，生命科學(xué)相當(dāng)于19世紀(jì)末物理化學(xué)的研究水平，如果有一個(gè)真正的突破性研究后，對(duì)疾病，藥品開(kāi)發(fā)，對(duì)生態(tài)和農(nóng)業(yè)都會(huì)有重大作用。
事實(shí)上，圍繞RNA的生物醫(yī)藥，已成為歐美資本市場(chǎng)新一輪的熱門(mén)題材。
著名市場(chǎng)研究公司Allied（Allied Market Research）于9月發(fā)表報(bào)告稱，未來(lái)RNA藥物將呈現(xiàn)高速增長(zhǎng)趨勢(shì)，到2020年，這類藥物銷售額將有望突破12億美元，平均年增長(zhǎng)率將保持在28.4%左右。這一報(bào)告一經(jīng)出爐，立刻引起了業(yè)界、投資者和科學(xué)家們的關(guān)注。
作為全球醫(yī)藥研發(fā)的發(fā)達(dá)國(guó)家，美國(guó)在此領(lǐng)域更為敏感。
美國(guó)《基因工程與生物技術(shù)新聞》雜志報(bào)道稱，初開(kāi)始（至6月），美國(guó)生物制藥界掀起了一股IPO狂潮，據(jù)統(tǒng)計(jì)總共有52家成功進(jìn)行IPO，他們主要涉足于生物療法，診斷療法和醫(yī)療器械領(lǐng)域，而去年全年行業(yè)的IPO公司僅有54家。IPO的生物企業(yè)前20強(qiáng)共融資總額約為22.92億美元。
相比化合藥物等傳統(tǒng)醫(yī)藥領(lǐng)域，中國(guó)在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究并非落后，具有趕超歐美發(fā)達(dá)國(guó)家的基礎(chǔ)，這也是該領(lǐng)域被納入我國(guó)戰(zhàn)略性新型產(chǎn)業(yè)體系的原因之一。但要真正形成具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的產(chǎn)業(yè)先鋒，還需要基礎(chǔ)研發(fā)、產(chǎn)業(yè)政策扶持，乃至資本市場(chǎng)監(jiān)管等方面的調(diào)整與完善。
南大M3研究組
“癌癥的血液指紋”發(fā)現(xiàn)
“6月份（）我在耶魯講課時(shí)，現(xiàn)在RNA就如facebook一樣火熱�！睆埑接罘Q，國(guó)際社會(huì)對(duì)RNA在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展，已經(jīng)非�；鸨�。
而張辰宇帶領(lǐng)的M3團(tuán)隊(duì)研究的MicroRNA更是RNA領(lǐng)域中的熱點(diǎn)話題。
MicroRNA簡(jiǎn)稱miRNA，它的定義是：是一類長(zhǎng)約19-23個(gè)核苷酸的小分子單鏈RNA。其位于基因組非編碼區(qū)，進(jìn)化上高度保守，可在轉(zhuǎn)錄后水平對(duì)基因表達(dá)進(jìn)行調(diào)節(jié)。
這一專業(yè)定義，翻譯為通俗理解就是說(shuō)，miRNA是一種特殊的RNA，它不能生成蛋白質(zhì)，但可以影響蛋白質(zhì)的生成。
科學(xué)家發(fā)現(xiàn)MicroRNA并不是很久之前的事情。
公開(kāi)資料顯示，1993年，哈佛大學(xué)的羅莎琳德?李（Rosalind Lee）等人在《細(xì)胞》雜志上發(fā)表論文，稱在線蟲(chóng)中發(fā)現(xiàn)了控制幼蟲(chóng)發(fā)育的“l(fā)in-4基因”所編碼產(chǎn)生的短小RNA，這種RNA可以與lin-14基因產(chǎn)生的mRNA結(jié)合，并抑制它的功能，使它無(wú)法被翻譯，最終控制LIN-14蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。這是人們首次發(fā)現(xiàn)MicroRNA對(duì)于生物體基因表達(dá)的調(diào)節(jié)作用。
在過(guò)去的十幾年里，MicroRNA的研究已經(jīng)成為了一個(gè)熱點(diǎn)。據(jù)《南方周末》報(bào)道曾稱，僅僅是在2000年到2003年的短短三年時(shí)間里，研究人員就陸續(xù)發(fā)現(xiàn)了MicroRNA的以下功能：控制細(xì)胞的增殖、凋亡；調(diào)節(jié)蒼蠅的脂肪代謝；調(diào)節(jié)哺乳動(dòng)物造血系統(tǒng)功能；控制植物葉與花的發(fā)育等。
事實(shí)上，2002年，美國(guó)《科學(xué)》雜志把MicroRNA的研究評(píng)為了當(dāng)年的“年度重大突破”。到2005年，研究人員已經(jīng)在人體中發(fā)現(xiàn)了兩百多種MicroRNA。并且，人們也逐漸認(rèn)識(shí)到，MicroRNA可以調(diào)控腫瘤的形成，可以與慢性淋巴細(xì)胞性白血病有關(guān)，還可能與人類老年癡呆癥和某些中樞神經(jīng)功能紊亂有關(guān)。
顯然，MicroRNA在生物學(xué)界已然成為“顯學(xué)”。南京大學(xué)的M3研究團(tuán)隊(duì)也加入了這場(chǎng)前沿領(lǐng)域的研究行列，并得出了令他們自己頗為興奮的實(shí)驗(yàn)結(jié)果。
“2007年，我們的研究團(tuán)隊(duì)在國(guó)際上首先發(fā)現(xiàn)并證明不同種類的動(dòng)物MicroRNA在人和動(dòng)物的血清/血漿中可長(zhǎng)期穩(wěn)定存在，耐RNA酶降解�！睆埑接罘Q，該研究的創(chuàng)新性意義在于，其突破了學(xué)術(shù)界長(zhǎng)期以來(lái)認(rèn)為RNA無(wú)法在血清中穩(wěn)定存在的固有認(rèn)識(shí)，為血清microRNA應(yīng)用于疾病診斷奠定了基礎(chǔ)。這意味著，血清/血漿中的miRNA是一類新的疾病標(biāo)志物，可用于疾病的早期診斷、個(gè)體化治療、預(yù)后判斷等。
張辰宇稱，該項(xiàng)科研發(fā)現(xiàn)引起了國(guó)際學(xué)術(shù)界和產(chǎn)業(yè)界的極大關(guān)注和高度評(píng)價(jià)。
比如有109 年歷史的美國(guó)麻省理工主編的工程領(lǐng)域著名期刊《技術(shù)評(píng)論》（Technology Review）以“一種預(yù)測(cè)疾病的更好方法（A better way to Spot Disease）”為題專題評(píng)論。其中，被采訪的耶魯大學(xué)教授，國(guó)際上首先發(fā)現(xiàn) miR－let7 和腫瘤發(fā)生相關(guān)的 Frank J Slack 博士評(píng)論道：“科學(xué)家們長(zhǎng)期以來(lái)試圖發(fā)現(xiàn)用檢測(cè)血清中標(biāo)志物的方法，來(lái)更快和更迅速地診斷癌癥。最近（這個(gè)）研究顯示的能在血清中檢測(cè)到 microRNA 是令人鼓舞的，因?yàn)獒t(yī)生就可以從患者的血液中得到（與病變組織里）同樣的信息。
而Nature 出版集團(tuán)以“癌癥的血液指紋（Blood Fingerprints For Cancer）”為題，為該項(xiàng)研究結(jié)論的論文專門(mén)發(fā)了新聞稿。
“據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)（Google Advanced Search），全球已有 300 多家網(wǎng)絡(luò)媒體轉(zhuǎn)載報(bào)道過(guò)我們的研究進(jìn)展�！睆埑接罘Q，在論文發(fā)表后的6年內(nèi)，這篇論文的引用已經(jīng)超過(guò)1200次（Web of Science），而在（Google Scholar）的引用達(dá)1960次。其中對(duì)循環(huán) microRNA 這一新的研究與應(yīng)用領(lǐng)域，有近 50 的綜述文章。這是近十年來(lái)，基于國(guó)內(nèi)的研究工作，在生命科學(xué)領(lǐng)域引用率最高的論文。
在張辰宇看來(lái)，南大M3研究團(tuán)隊(duì)的突破性成果發(fā)表后，之所以受到國(guó)際生物學(xué)術(shù)界強(qiáng)烈反響和臨床醫(yī)生的極大研究興趣，就在于該項(xiàng)研究，為血清中microRNA的表達(dá)譜與疾病建立起了密切的關(guān)系。
張辰宇注意到，他們的論文發(fā)表后的兩年后，路透社在“解析－全球大制藥公司在其專利到期和費(fèi)用上升時(shí)轉(zhuǎn)向中國(guó)（ANALYSIS - Global pharma eyes China as patents end， costs rise）”報(bào)道中，專門(mén)介紹“中國(guó)的研究機(jī)構(gòu)，如南京大學(xué)生科院被視為理想的合作伙伴，正引起西方大制藥公司矚目，（因）南大的研究者用檢測(cè)血清中 miRNA 的方法來(lái)早期診斷肺癌和胰腺癌”的內(nèi)容。
微小RNA將顛覆腫瘤診斷與治療？
南大M3團(tuán)隊(duì)對(duì)MicroRNA密碼的探尋，并未止步。后續(xù)的研究發(fā)現(xiàn)，更令他們自己興奮不已。
MicroRNA可在血清中穩(wěn)定存在，并且可以作為疾病指紋進(jìn)行疾病的早期診斷后，有更多與血清MicroRNA有關(guān)問(wèn)題浮現(xiàn)出來(lái)：血清中的這些MicroRNA是從哪里來(lái)的？它們是從破碎的細(xì)胞里出來(lái)的呢，還是完整的細(xì)胞能夠分泌出MicroRNA？
“我們又發(fā)現(xiàn)，細(xì)胞主動(dòng)分泌miRNA�！睆埑接顚�(duì)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者分析稱，該研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)了血清中的MicroRNA多數(shù)不是以游離形式存在的，絕大部分包裹在細(xì)胞微粒子內(nèi)，并且細(xì)胞微粒子對(duì)于血清中MicroRNA起到保護(hù)作用，可將MicroRNA經(jīng)血液循環(huán)運(yùn)輸?shù)绞荏w細(xì)胞內(nèi)，通過(guò)降低受體細(xì)胞中其相應(yīng)的靶基因的翻譯，從而調(diào)節(jié)受體細(xì)胞的功能。
通俗理解即是，MicroRNA是細(xì)胞間的重要通訊形式。
“這項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn)了MicroRNA的新特點(diǎn)，極大地拓展了人們對(duì)MicroRNA功能的理解，能幫助我們更好地理解生物系統(tǒng)內(nèi)信息傳遞的本質(zhì)規(guī)律，揭示疾病發(fā)生發(fā)展的新機(jī)制�！睆埑接罘Q，這是一種全新的細(xì)胞間通訊方式，比傳統(tǒng)信號(hào)分子更高效，將幫助研究者更好地理解生物系統(tǒng)的信息傳遞本質(zhì)，有助于揭開(kāi)像糖尿病、紅斑狼瘡這類疾病的發(fā)病機(jī)制。
“或許能在未來(lái)開(kāi)創(chuàng)全新的疾病治療和預(yù)防方式�！睆埛Q，在此理論發(fā)現(xiàn)的基礎(chǔ)上，研究團(tuán)隊(duì)設(shè)計(jì)實(shí)驗(yàn)探討了細(xì)胞微粒子介導(dǎo)的外源MicroRNA作為藥物治療疾病的可能。
南大生命科學(xué)院M3研究組對(duì)MicroRNA這項(xiàng)生物學(xué)基礎(chǔ)理論研究突破，帶給生物制藥領(lǐng)域頗具顛覆性的作用，已經(jīng)引起了跨國(guó)藥企的關(guān)注。
“強(qiáng)生與我們合作，對(duì)循環(huán)microRNA作為癌癥標(biāo)志物來(lái)研究，已進(jìn)行了雙盲測(cè)評(píng)。”張辰宇稱，該項(xiàng)研究中包括108例，其中只有三例錯(cuò)誤，其他都準(zhǔn)確了。
同時(shí)，張辰宇稱，就具體病癥的腫瘤診斷試劑，該研究組的相關(guān)研發(fā)也進(jìn)入了實(shí)質(zhì)階段。其中，胰腺癌的診斷試劑盒已經(jīng)進(jìn)入中國(guó)臨床研發(fā)階段。胰腺癌是癌中之王，確診后死亡率高達(dá)95%以上。胰腺癌死亡率如此之高，根本原因并不是缺乏治療手段，而是缺乏早期診斷方法??病人無(wú)法及時(shí)獲得治療，從而造成極高的死亡率。而南大M3團(tuán)隊(duì)研發(fā)的診斷試劑盒能有效解決此問(wèn)題，使得包括手術(shù)在內(nèi)的治療方法可及時(shí)跟進(jìn)，救治病人，有可能大大降低胰腺癌死亡率。
“從早期診斷來(lái)看，相比目前的診斷試劑的檢出率為17%左右，基于循環(huán)microRNA的診斷試劑已經(jīng)能達(dá)到87.6%。”張辰宇稱。
歐美資本
熱捧生物醫(yī)藥新題材
盡管在中國(guó)，南大M3研究看起來(lái)還屬于前沿領(lǐng)域，但從國(guó)際生物醫(yī)藥市場(chǎng)上，圍繞RNA藥物開(kāi)發(fā)及應(yīng)用前景被資本和跨國(guó)藥企看好。
著名市場(chǎng)研究公司Allied（Allied Market Research）于9月發(fā)表報(bào)告稱，隨著近年來(lái)載藥系統(tǒng)技術(shù)研究的突破，困擾RNA藥物的最大難題正在被克服。因此科學(xué)家有望利用RNAi的方法來(lái)治療包括癌癥在內(nèi)的眾多疾病。
事實(shí)上，RNA干擾（RNAi）是由Andrew Fire和Craig Mello在1998年提出的，兩人也因此分享了2006年諾貝爾獎(jiǎng)。
RNAi現(xiàn)象主要表現(xiàn)為mRNA在細(xì)胞質(zhì)中被切割破壞，從而實(shí)現(xiàn)特定基因在轉(zhuǎn)錄后水平上的沉默。而最近美國(guó)NIH和FDA聯(lián)合資助用于治療埃博拉病毒的RNAi療法也被認(rèn)為是針對(duì)RNAi療法的一個(gè)積極信號(hào)。
同時(shí)，RNAi專利申請(qǐng)量直線上升，產(chǎn)業(yè)化熱度高。
第10期的《中國(guó)專利與發(fā)明》刊登的一篇文章，即《RNA干擾藥物專利技術(shù)現(xiàn)狀及發(fā)展趨勢(shì)》顯示，自2001年來(lái)，RNAi的專利申請(qǐng)量呈上升趨勢(shì)。2001至2010年這10年間，世界范圍內(nèi)共有6934件涉及RNAi的專利申請(qǐng)，其中抗腫瘤藥物共有3656件，占總量的一半以上。
而圍繞RNA藥物，跨國(guó)藥企也悄然展開(kāi)了交易、收購(gòu)戰(zhàn)。
國(guó)外媒體報(bào)道顯示，美國(guó)馬薩諸塞州劍橋市的Alnylam公司建立了完整的RNAi產(chǎn)品研發(fā)線。目前該公司研制的吸入型RNAi藥物是處于Ⅱ期試驗(yàn)階段的ALN-RSV01，該藥物將用來(lái)抑制呼吸道合胞病毒的產(chǎn)生。此外，Alnylam已經(jīng)分別和諾華、羅氏簽署了7億美元和10億美元的非獨(dú)占許可協(xié)議。
英國(guó)SilenceTherapeutics公司已經(jīng)和阿斯利康簽訂了合作開(kāi)發(fā)治療呼吸系統(tǒng)感染RNA藥物的協(xié)議，協(xié)議金額為4億美元；該公司還與澳大利亞的研發(fā)公司MiReven達(dá)成合作，Silence的技術(shù)可以被應(yīng)用于該公司的抗癌藥物miR-7上，這一藥物被認(rèn)為能夠沉默誘發(fā)癌癥的罪魁禍?zhǔn)??表皮生長(zhǎng)因子受體。
美資生物科技上市公司Isis將其處于臨床前研究階段的用于治療糖尿病、肥胖和代謝性疾病的RNA反義藥物，分別以1.92億美元和4.6億美元的價(jià)錢(qián)轉(zhuǎn)讓給了百時(shí)美施貴寶、Ortho-McNeil和強(qiáng)生。
Santaris醫(yī)療公司和Bristol-Myers公司在RNA藥物研發(fā)領(lǐng)域達(dá)成意向超過(guò)1000萬(wàn)美元的協(xié)議。位于丹麥的制藥公司Santaris主要集中于mRNA以及microRNA靶向藥物的研發(fā)。
由于RNA所蘊(yùn)含的生物醫(yī)藥的顛覆性價(jià)值，歐美資本市場(chǎng)上對(duì)此的反應(yīng)，也尤為明顯。
據(jù)業(yè)內(nèi)人士統(tǒng)計(jì)，下半年，又有28家生物、制藥相關(guān)企業(yè)在納斯達(dá)克完成上市，而根據(jù)NASDAQ官網(wǎng)數(shù)據(jù)，下半年NASDAQ新上市企業(yè)56家，生物制藥板塊企業(yè)已占據(jù)半壁江山。
創(chuàng)新型生物技術(shù)公司通常攜帶著未經(jīng)充分臨床驗(yàn)證的技術(shù)就已在資本市場(chǎng)上獲得廣泛青睞。
據(jù)經(jīng)濟(jì)參考報(bào)報(bào)道稱，以DICERNA公司為例，該公司主要采用RNA（核糖核酸，一種遺傳信息載體）技術(shù)平臺(tái)治療遺傳性肝病及癌癥。1月，DICERNA公司通過(guò)IPO融資9千萬(wàn)美元，其股價(jià)在發(fā)行的第一天，就竄升了207%。但據(jù)知情人士介紹，DICERNA公司的肝病和癌癥治療技術(shù)仍然處于早期研發(fā)階段，只有約5%的可能性成功實(shí)現(xiàn)研發(fā)。
和其他新興產(chǎn)業(yè)一樣，歐美在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展離不開(kāi)政府的支持。
“NIH對(duì)小RNA相關(guān)研究的資助響應(yīng)迅速，并開(kāi)放多項(xiàng)資助項(xiàng)目供美國(guó)及全球的研究機(jī)構(gòu)申請(qǐng)，加速推動(dòng)研究進(jìn)程�！睆埑接罘Q。
美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院(National Institutes of Health，NIH)是美國(guó)主要的醫(yī)學(xué)與行為學(xué)(medical and behavioral research)研究機(jī)構(gòu)，任務(wù)是探索生命本質(zhì)和行為學(xué)方面的基礎(chǔ)知識(shí)，并充分運(yùn)用這些知識(shí)延長(zhǎng)人類壽命，以及預(yù)防、診斷和治療各種疾病和殘障。
NIH的根本任務(wù)就是合理使用納稅人的錢(qián)支持生物醫(yī)學(xué)研究，每年有超過(guò)80%的資金用于NIH的院外研究項(xiàng)目。2007年，NIH組建首個(gè)RNAi委員會(huì)，旨在為NIH的科學(xué)主管給出有關(guān)如何盡可能改善他們對(duì)RNAi技術(shù)評(píng)估。
以microRNA、RNAi、non-coding RNA等為關(guān)鍵字檢索，在NIH歷年的資助機(jī)會(huì)中找到18個(gè)相關(guān)項(xiàng)目通知，接受來(lái)自全世界各地研究者的申請(qǐng)。由于不同項(xiàng)目?jī)?nèi)容及要求不同，資助金額各不相同，以名為“Small Business Technology Transfer to Improve the Chemistry and Targeted Delivery of RNAi Molecules”的項(xiàng)目舉例（PA-06-004），第一階段資助最多2年，每年最多可申請(qǐng)預(yù)算10萬(wàn)美元；第二階段資助最多3年，每年最多可申請(qǐng)預(yù)算50萬(wàn)美元。按項(xiàng)目說(shuō)明計(jì)算可得，此項(xiàng)目可申請(qǐng)最多高達(dá)170萬(wàn)美元資助。
據(jù)張辰宇介紹，NIH以南大M3團(tuán)隊(duì)的發(fā)現(xiàn)為立項(xiàng)依據(jù)之一，設(shè)立了題為“細(xì)胞外RNA信息調(diào)控”（Extracellular RNA Communication）的“Common Fund”。9月公布的階段研究經(jīng)費(fèi)計(jì)劃約為1700萬(wàn)美元。
除科研項(xiàng)目外，眾多生物技術(shù)公司的RNA產(chǎn)業(yè)化項(xiàng)目也陸續(xù)得到了NIH的資金扶持，項(xiàng)目按階段撥付資金，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)高速發(fā)展。
2007年10月，Isis Pharmaceuticals, Inc.贏得了美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（National Institutes of Health，簡(jiǎn)稱 NIH）一份價(jià)值高達(dá)150萬(wàn)美元的第2階段小企業(yè)創(chuàng)新研究 (SBIR)的多年期授權(quán)，開(kāi)發(fā)能夠開(kāi)拓疾病治療RNAi（RNA干擾）反義機(jī)制的寡核苷酸藥物。
2010年10月，生物制藥公司Tekmira及合作者德克薩斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院獲得了NIH的240萬(wàn)美元的資助，用于開(kāi)發(fā)埃博拉病毒的RNAi治療，該項(xiàng)目運(yùn)用Tekmira的lipid nanoparticle （LNP）運(yùn)輸技術(shù)。Tekmira為專門(mén)從事RNA干擾治療藥物開(kāi)發(fā)的生物技術(shù)公司。
“MicroRNA不是一家科研機(jī)構(gòu)能做完的，希望更多科研機(jī)構(gòu)投入其中�！辫b于國(guó)際社會(huì)上關(guān)于RNA基礎(chǔ)理論和藥物研發(fā)的熱度，張辰宇表示，國(guó)內(nèi)在此領(lǐng)域的觀念和意識(shí)應(yīng)該與國(guó)際接軌，盡早占領(lǐng)這一生物學(xué)應(yīng)用領(lǐng)域，因?yàn)椤耙坏⿷?yīng)用成功，這將具有國(guó)際壟斷地位。”
本文來(lái)自：逍遙右腦記憶 http://www.yy-art.cn/chuzhong/690488.html
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