去年4月,來自中山大學(xué)的研究人員,用稱為CRISPR-Cas9的基因編輯系統(tǒng),除去了人類胚胎中的一個(gè)突變基因。這項(xiàng)研究工作一經(jīng)發(fā)布便引發(fā)了國內(nèi)外科學(xué)界對(duì)于以可能遺傳給后代的方式來編輯人類基因組??相關(guān)倫理道德的廣泛爭論(Nature:中國科學(xué)家用CRISPR/Cas9改造人類胚胎)。12月份,來自世界各地的數(shù)百名科學(xué)家和倫理學(xué)家,聚集在美國華盛頓討論人類基因編輯的界限,他們擔(dān)心,快速涌現(xiàn)出來的基因編輯研究,可能會(huì)超過安全和倫理審查(人類基因編輯峰會(huì)在美召開)。新年伊始,英國監(jiān)管委員會(huì)評(píng)估了一項(xiàng)敲除幾天大胚胎中發(fā)育基因的申請(qǐng)。在一場新聞發(fā)布會(huì)上,倫敦弗朗西斯科瑞克研究所科研人員KathyNiakan討論了其提議項(xiàng)目背后的基本原理,并且希望這些研究或許有一天能改善對(duì)不孕癥的治療(英科學(xué)家申請(qǐng)用基因編輯技術(shù)編輯人類胚胎)。
剛剛過去的這個(gè)冬天,關(guān)于“是否允許開展‘生殖細(xì)胞??一個(gè)新胚胎的基因組’基因編輯”的爭辯,已經(jīng)出現(xiàn)了一些戲劇性的變化。眾所周知,采用該技術(shù)不僅可以永久性地改變一個(gè)人,而且還會(huì)改變一個(gè)人未來的遺傳譜系。2月25日在《Cell》雜志發(fā)表的一項(xiàng)評(píng)論文章中,來自美國布朗大學(xué)和哈佛大學(xué)的兩位醫(yī)學(xué)、法律專家認(rèn)為,如果美國決定考慮到實(shí)踐,它其實(shí)有一個(gè)很好的監(jiān)管路線圖可以遵循??由英國提供。
一年前,英國批準(zhǔn)了一種稱為線粒體替代(Mitochondrialreplacement,MR)療法的藥物治療。線粒體是每個(gè)細(xì)胞內(nèi)的一部分,它們有自己的小基因組,這與細(xì)胞核內(nèi)的基因組有著明顯的區(qū)別。有時(shí)錯(cuò)誤的線粒體基因會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的健康疾病。MR療法建議從一名女性捐贈(zèng)者身上取一顆具有健康線粒體基因的卵細(xì)胞,并將其與受影響的孕婦的細(xì)胞核互換。一旦在實(shí)驗(yàn)室內(nèi)與父親的精子受精之后,由此產(chǎn)生的胚胎就會(huì)有供體的健康線粒體,以及所需的母親和父親的混合核DNA。
在《Cell》發(fā)表的這篇文章中,布朗大學(xué)醫(yī)學(xué)生物科學(xué)前院長EliAdashi博士和哈佛大學(xué)的GlennCohen教授認(rèn)為,生殖細(xì)胞系的基因編輯??會(huì)改變胚胎的核基因組,和MR治療是足夠相似的,因此英國用來考慮和批準(zhǔn)MR療法的原則,可以給美國的生殖細(xì)胞基因編輯評(píng)估,提供一個(gè)現(xiàn)成的框架。
Adashi和Cohen寫道:“這兩者肯定都突破了生殖障礙。這兩者都需要人類胚胎的操作。雙方都必須解決重大的安全問題。雙方肯定都會(huì)引起公眾的懷疑。都要面對(duì)從未遇到的、無法估量的結(jié)果。都要解決倫理問題。兩者都必須消除技術(shù)不受控制運(yùn)行所帶來的不安。兩者都必須要減輕幾千年來的自然秩序被改變的恐懼!
“由此可見,來自MR經(jīng)驗(yàn)的關(guān)鍵見解,很可能證明是可適用的,并可能有助于考慮所面臨的基因組編輯挑戰(zhàn)。”
矛盾的背景
這篇文章出現(xiàn)在當(dāng)前快速涌現(xiàn)的諸多新聞當(dāng)中,一些人支持,一些人勸退,他們圍繞著MR治療和生殖編輯展開了爭辯。
在本月的早些時(shí)候,美國國家科學(xué)院發(fā)布了一份報(bào)告,建議美國政府跟隨英國對(duì)MR療法的領(lǐng)導(dǎo)。然而,一個(gè)關(guān)鍵的區(qū)別在于,只批準(zhǔn)男性胚胎的轉(zhuǎn)移,因?yàn)槟腥瞬粫?huì)將線粒體基因傳遞給他們的后代。
在那之前的幾天,英國批準(zhǔn)了人類胚胎的基因組編輯??那些制備出來、但不用于體外受精的胚胎,以用于研究目的。然而,在這種情況下,在研究完結(jié)時(shí)實(shí)驗(yàn)胚胎將被破壞,以防止遺傳變化出現(xiàn)在個(gè)體當(dāng)中,或被世代相傳。
Adashi說,如果美國政府將要像英國那樣考慮治療性MR或生殖編輯,實(shí)際上將不可能批準(zhǔn)任何必要的臨床前研究,這是因?yàn)?015年十二月的一項(xiàng)法律規(guī)定。該法案禁止美國食品和藥物管理局使用任何撥款來接受或批準(zhǔn)任何項(xiàng)目,在這些項(xiàng)目中人體胚胎中被有意制備或修飾,包括可遺傳的遺傳修飾!
在華盛頓特區(qū)舉行的一次基因組編輯峰會(huì)上,這項(xiàng)法案在2周內(nèi)被通過,在這次峰會(huì)上,許多杰出的科學(xué)家聚集在一起,討論這項(xiàng)技術(shù)的未來。
英國做對(duì)了什么
在《Cell》的文章中,Adashi和Cohen贊揚(yáng)了英國在批準(zhǔn)MR療法的十年漫長過程中如何克服五種普遍的擔(dān)憂:“當(dāng)出現(xiàn)一種引人注目的醫(yī)學(xué)原理時(shí),人們會(huì)有五種擔(dān)憂,即臨床科學(xué)安全性和療效,倫理框架的嚴(yán)謹(jǐn)性、公眾參與的范圍,以及監(jiān)管結(jié)構(gòu)的可靠性!
他們寫道,這些相同的原則也可以指導(dǎo)生殖細(xì)胞基因編輯的評(píng)估。
英國,通過專門召集專家小組和研究、議會(huì)辯論和公共論壇、會(huì)議和采訪,大量討論和研究MR治療的道德、安全和公眾關(guān)注。
Adashi和Cohen寫道:“應(yīng)用MR監(jiān)管評(píng)估的原則,將有助于確保治療性基因組編輯在人類中的前景,這是一個(gè)全面的、包容的、倫理的、安全意識(shí)的和增強(qiáng)信心的過程!
本文來自:逍遙右腦記憶 http://www.yy-art.cn/gaozhong/441720.html
相關(guān)閱讀:青霉素形態(tài)代謝工程研究取得進(jìn)展