肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥最初會(huì)影響全身的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，導(dǎo)致漸進(jìn)性的肌肉萎縮和最終的死亡。盡管目前科學(xué)家們尚不清楚這種疾病的起因，但線粒體功能性障礙被認(rèn)為對這種疾病的發(fā)展產(chǎn)生了作用。目前的治療方法只有適度療效，有助于延長患者的生命，但卻無助于緩解肌肉衰弱或功能喪失。
在一個(gè)小型安慰劑對照試驗(yàn)中，ValentinGribkoff和同事發(fā)現(xiàn)，初步跡象顯示一種功能尚不知的藥物dexpramipexole能有助于肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥患者臨床癥狀的改善。為了證實(shí)這些結(jié)果，未來還需要對更大型的患者小組進(jìn)行試驗(yàn)。
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