自從染色體在生命中所起的重要作用被發(fā)現(xiàn)以來，科學(xué)家們都一直夢想能夠通過直接編輯基因進(jìn)而從根本上治療疾病。這個(gè)想法乍一聽起來似乎沒有什么難度，但是如果告訴你在人類基因組中找到一個(gè)特定基因位點(diǎn)的難度不亞于從一本長達(dá)230萬頁的大部頭書中找到一個(gè)特定的排版錯(cuò)誤，你是否還會(huì)這么認(rèn)為？事實(shí)上這也是科學(xué)家們實(shí)現(xiàn)基因編輯治療疾病的最大問題之一。

近年來，一種命名為CRISPR的技術(shù)為生命科學(xué)家們長期以來的夢想展現(xiàn)了一絲曙光。簡單的說，CRISPR就像是一把分子剪刀，它通過特定的RNA回文序列識別特定的基因序列，從而實(shí)現(xiàn)靶向剪切編輯DNA。這一現(xiàn)象最早在細(xì)菌中被發(fā)現(xiàn)，細(xì)菌利用類似的系統(tǒng)破壞侵入的病毒DNA，從而殺滅這些噬菌體。

諾華公司最近聯(lián)手Intellia公司開始探索這一技術(shù)在臨床上的應(yīng)用。技術(shù)人員介紹，通過這種技術(shù)，科學(xué)家在體外對患者體內(nèi)的細(xì)胞進(jìn)行修飾，然后再將其回輸至患者體內(nèi)以達(dá)到治療特定癌癥和一些血液病。目前研究人員利用這種技術(shù)治療嬰幼兒急性成淋巴細(xì)胞性白血病患者并起到了良好的效果，而且在治療成人慢性淋巴細(xì)胞白血病中也有光明的前景。

最重要的是，諾華公司通過引入這一技術(shù)將能夠進(jìn)一步深化公司現(xiàn)有的嵌合抗原受體療法，而后者在2014年成為了世界各大生物醫(yī)藥巨頭競相開發(fā)的明星療法。不過，作為一種新型療法，人們最關(guān)注的還是其安全問題，因此下一步，諾華公司將著重研究這種技術(shù)的安全性問題，可以想見，一旦這一療法變?yōu)楝F(xiàn)實(shí)，勢必帶來醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的一次大地震！

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