在近日召開的國務(wù)院首次猴年常務(wù)會議上，醫(yī)藥行業(yè)的發(fā)展又一次成為討論主題。會議確定，要瞄準(zhǔn)群眾急需，加強(qiáng)原研藥、首仿藥、中藥、新型制劑、高端醫(yī)療器械等研發(fā)創(chuàng)新，加快腫瘤、糖尿病、心腦血管疾病等多發(fā)病和罕見病重大藥物產(chǎn)業(yè)化。我們欣喜地看到，國家首次將罕見病藥物產(chǎn)業(yè)化概念提出來了。
近幾年來，罕見病越來越受到各界重視，有關(guān)罕見病方面的好消息不斷傳出。特別是國家衛(wèi)計(jì)委于12月24日成立了“罕見病診療與保障專家委員會”，其中首要的職責(zé)就是研究提出罕見病定義及病種范圍。該委員會由多名相關(guān)領(lǐng)域?qū)＜医M成。上海市衛(wèi)計(jì)委則于2月5日發(fā)布了《上海市主要罕見病名錄(版)》，該名錄明確將56種疾病列為上海市的罕見病，成為全國首個發(fā)布罕見病名錄的省市。前幾年，青島市已將某些孤兒藥列入特殊醫(yī)保報(bào)銷名錄，是第一個可以將部分罕見病用藥進(jìn)行醫(yī)保報(bào)銷的城市。今年初，浙江省也將幾個罕見病列入醫(yī)保報(bào)銷名錄……所有這些，都給罕見病患帶來希望。
國外優(yōu)惠政策
當(dāng)前的問題是，由于國內(nèi)還沒有明確的罕見病定義，當(dāng)然也談不上相對應(yīng)的藥物研發(fā)的國家支持的具體政策和措施。由于市場小，研發(fā)難度大，國內(nèi)幾乎沒有任何企業(yè)在開展孤兒藥物的研發(fā)，甚至也沒有幾家藥廠在做孤兒藥仿制藥的開發(fā)。反觀國際市場，孤兒藥這十年來越來越多地受到藥廠青睞。
這幾年，F(xiàn)DA每年批準(zhǔn)上市的新藥中，孤兒藥所占比例至少在30%以上，去年更是達(dá)到47%，接近一半。這主要是因?yàn)闅W美對孤兒藥研發(fā)有相應(yīng)的鼓勵和支持法規(guī)和政策，而且美國在孤兒藥定義上是最寬泛的，只要在當(dāng)年發(fā)病人數(shù)少于20萬的，都可以被授予孤兒藥標(biāo)簽。美國在1983年《孤兒藥法案》通過后，上市孤兒藥數(shù)目從1983年前的不到10個，到目前有近500個，但這對于近7000種罕見病來說還是有很大的空間去努力。
國外的優(yōu)惠政策在以下多方面都有所體現(xiàn)：一是審評上有綠色通道，可以加快審批；二是稅收上有支持，在美國，臨床試驗(yàn)費(fèi)用中有50%可以稅收返還；三是專利保護(hù)，有7年獨(dú)占權(quán)；四是在市場準(zhǔn)入和定價(jià)上更加考慮藥廠的研發(fā)投入，定價(jià)機(jī)制更加合理;五是在藥物可及性上，由保險(xiǎn)公司報(bào)銷。
建言國內(nèi)藥研
以上這些在孤兒藥研發(fā)方面的成功經(jīng)驗(yàn)可以借鑒。三十多年的改革開放，讓中國成為全球第二大經(jīng)濟(jì)體，國家實(shí)力大增，國家有能力去幫助罕見病患者。值此，在全國“兩會”召開前夕，筆者代表中國孤兒藥創(chuàng)新聯(lián)盟對中國孤兒藥研發(fā)提出以下建議：
1.盡快制定國家罕見病定義，建議采取美國的做法，以發(fā)病人數(shù)在10萬人以下作為中國定義。
2.孤兒藥審報(bào)采取綠色審評通道，臨床試驗(yàn)采取報(bào)備制，二個月之內(nèi)如無回復(fù)即可開展。
3.對孤兒藥研發(fā)相關(guān)費(fèi)用采取50%的稅收優(yōu)惠政策。
4.孤兒藥上市后，能夠直接進(jìn)入國家孤兒藥報(bào)銷目錄，價(jià)格由國家和企業(yè)共同制定，保護(hù)企業(yè)研發(fā)的積極性。
5.孤兒藥的銷售采取直銷模式，病人直接從藥廠直購，減少流通環(huán)節(jié)。
6.報(bào)銷采取醫(yī)保+商保+國家補(bǔ)貼的方式，讓所有的罕見病患者用得起藥。
7.鼓勵孤兒藥仿制藥的開發(fā)，制定特殊政策予以審批，市場準(zhǔn)入和定價(jià)的支持。
8.對國內(nèi)外首個孤兒藥，可以特殊批準(zhǔn)歐美和日本批準(zhǔn)上市的產(chǎn)品在國內(nèi)同步上市。
以上是我們的建議，希望在目前各界對罕見病和孤兒藥前所未有的支持的大環(huán)境下，國家積極出臺具體支持孤兒藥研發(fā)的法規(guī)和政策，調(diào)動國內(nèi)藥企對孤兒藥研發(fā)的積極性，為國內(nèi)廣大罕見病患提供“吃得起的孤兒藥”，為拯救罕見病患者的生命和改善患者的生活狀況開展積極的行動。
本文來自：逍遙右腦記憶 http://www.yy-art.cn/gaozhong/646767.html
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