根據(jù)美國Cedars-Sinai醫(yī)學(xué)中心的一項(xiàng)研究首次證明，一種新技術(shù)??可通過去除遺傳缺陷治療遺傳性疾病，可阻止患有一種遺傳性失明的大鼠的視網(wǎng)膜變性。

Cedars-Sinai醫(yī)學(xué)中心Governors再生醫(yī)學(xué)研究所的一個研究小組，專注于遺傳性視網(wǎng)膜色素變性，這種退行性眼病可能導(dǎo)致失明，目前還沒有可治愈的方法。研究人員使用了一種叫做CRISPR/Cas9的技術(shù)，刪除一個可導(dǎo)致失明病的遺傳突變。CRISPR/Cas9改編自細(xì)菌用來對抗入侵病毒的一種策略。雖然這項(xiàng)研究采用的是大鼠，但這項(xiàng)研究結(jié)果是一個重要的里程碑，因?yàn)樗鼘θ祟愐灿袧撛诘挠绊憽?/p>

相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在《MolecularTherapy》，本研究資深作者、該研究所眼項(xiàng)目研究科學(xué)家和生物醫(yī)學(xué)科學(xué)副教授王少梅（音譯，ShaomeiWang）指出：“我們的數(shù)據(jù)表明，隨著進(jìn)一步的發(fā)展，我們可以使用這種基因編輯技術(shù)，來治療患者的遺傳性視網(wǎng)膜色素變性�！蓖跎倜凡┦吭缒戤厴I(yè)于遼寧醫(yī)科大學(xué)，在中國醫(yī)科大學(xué)獲碩士學(xué)位，美國謝菲爾德大學(xué)獲博士學(xué)位，主要研究視網(wǎng)膜色素變性和視神經(jīng)病變的細(xì)胞療法、干細(xì)胞修復(fù)視力的機(jī)制和人類細(xì)胞在動物模型眼睛中的免疫反應(yīng)。

根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院資料顯示，視網(wǎng)膜色素變性患者，在疾病的早期階段出現(xiàn)夜盲癥，連同視網(wǎng)膜的萎縮和色素變化、視野縮小，最終失明。雖然總體來說比較罕見，但它是最常見的遺傳性視網(wǎng)膜疾病，在美國和歐洲影響大約4000人中的1人。在不到五年的時間里，CRISPR/Cas9??Cedars-Sinai醫(yī)學(xué)中心的科學(xué)家用來靶定視網(wǎng)膜色素變性的技術(shù)，已經(jīng)被廣大遺傳研究人員使用。它使基因組編輯過程更容易、更可靠、更便宜，因此已經(jīng)使基因編輯科學(xué)發(fā)生了變革。

該技術(shù)是改編自細(xì)菌用以對抗入侵病毒的一個系統(tǒng)。細(xì)菌首先將入侵者的基因編碼復(fù)制到核糖核酸（RNA）的一段特殊序列中。當(dāng)病毒返回時，RNA與一個稱為Cas9的蛋白結(jié)合，指導(dǎo)它與病毒基因相匹配。該蛋白可抑制該基因。通過修改這個系統(tǒng)，科學(xué)家們可以編程Cas9，使其打開或關(guān)閉選擇的基因，或改寫遺傳密碼。

在這項(xiàng)研究中，Cedars-Sinai醫(yī)學(xué)中心的研究人員設(shè)計了一個CRISPR/Cas9系統(tǒng)，來去除一個基因突變??引起眼睛中的感光細(xì)胞缺失。他們將這個系統(tǒng)注入年輕的實(shí)驗(yàn)室大鼠體內(nèi)，這種大鼠已被改造成模擬一種遺傳性視網(wǎng)膜色素變性，稱為常染色體顯性遺傳，這涉及到該基因的突變。單次注射后，通過視動反射測量??包括轉(zhuǎn)動頭部響應(yīng)運(yùn)動不同亮度的條紋，研究人員發(fā)現(xiàn)，與對照組動物相比，這些大鼠的視力變得更好。

該研究的共同作者CliveSvendsen博士說，這些結(jié)果的有效性和一致性，可以通過修改CRISPR/Cas9系統(tǒng)的組件和使用新的病毒載體技術(shù)，而得以改進(jìn)。他認(rèn)為，在未來，經(jīng)過更多的研究，通過這個系統(tǒng)的可靠基因組編輯，可以提供一種手段，來糾正各種不同的遺傳性疾病。

Governors再生醫(yī)學(xué)研究所主任Svendsen表示：“這是第一次使用CRISPR/Cas9基因編輯來阻止活體動物的視力喪失。這的確是一項(xiàng)了不起的結(jié)果，為更令人興奮的研究和未來的臨床轉(zhuǎn)化，鋪平了道路�！�

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