科學(xué)家采用一項(xiàng)新型基因編輯技術(shù)，為因天生遺傳疾病而注定致盲的老鼠帶來(lái)了福音，成功提升了它們的視力。該疾病名為“色素性視網(wǎng)膜炎”，是人類(lèi)視力喪失的常見(jiàn)病因。目前為止，該病無(wú)法治愈。而這是有史以來(lái)第一遭，科學(xué)家證明了他們能夠有效地從基因組中“擦除”某些損傷??至少對(duì)老鼠管用，這是件相當(dāng)了不起的大事。
該基因編輯技術(shù)被稱(chēng)為“CRISPR/Cas9”，這是兩種酶。它通常出現(xiàn)在細(xì)菌身上，為基因組執(zhí)行“剪切/粘貼”功能。因此，它或許能夠比較快速而便捷地從人類(lèi)DNA中移除有害基因、并添入新的增強(qiáng)功能。正如你所能想象的，CRISPR/Cas9既令人興奮、又引人爭(zhēng)議，因?yàn)樗蛟S會(huì)帶來(lái)“設(shè)計(jì)嬰兒”之類(lèi)的東西。不過(guò)，在未來(lái)幾周內(nèi)，我們或許就能看到英國(guó)的第一個(gè)基因編輯人類(lèi)胚胎(假如獲得許可的話(huà))；而中國(guó)科學(xué)家業(yè)已承認(rèn)他們已在人類(lèi)胚胎中使用了該項(xiàng)技術(shù)。
希達(dá)西奈醫(yī)療中心的科學(xué)家完成了該研究，表明CRISPR/Cas9能夠提升注定致盲的嚙齒類(lèi)動(dòng)物的視力。這樣一來(lái)，它又為人類(lèi)追求該技術(shù)增添了一大理由。
人們首次將CRISPR/Cas9基因編輯用于活生生的動(dòng)物身上，預(yù)防它們的視力喪失。這個(gè)結(jié)果十分非凡，它為更多激動(dòng)人心的研究和未來(lái)的臨床應(yīng)用鋪平了前路。
為了提升老鼠的視力，研究人員設(shè)計(jì)了一種CRISPR/Cas9系統(tǒng)，它能夠從老鼠的基因組中移除引發(fā)眼內(nèi)光感受器細(xì)胞損失的突變基因。他們將該系統(tǒng)注射到小老鼠的體內(nèi)，這些老鼠天生伴有一種色素性視網(wǎng)膜炎，而該病癥會(huì)影響這種基因。僅僅一次注射過(guò)后，實(shí)驗(yàn)組便能夠比控制組更好地看見(jiàn)東西。(測(cè)量方法為：為老鼠呈現(xiàn)不同程度的光線(xiàn)，看老鼠對(duì)此的轉(zhuǎn)頭反應(yīng)。)
如今，研究人員將繼續(xù)調(diào)整他們的CRISPR/Cas9系統(tǒng)，以進(jìn)一步提升老鼠的視力。不過(guò)，真正激動(dòng)人心的是它在人類(lèi)身上的未來(lái)應(yīng)用。
數(shù)據(jù)表明，我們或許能夠通過(guò)進(jìn)一步研究，將這一基因編輯技術(shù)用于治療病人的遺傳色素性視網(wǎng)膜炎。
本文來(lái)自：逍遙右腦記憶 http://www.yy-art.cn/gaozhong/793852.html
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