科學(xué)家采用一項新型基因編輯技術(shù)，為因天生遺傳疾病而注定致盲的老鼠帶來了福音，成功提升了它們的視力。該疾病名為“色素性視網(wǎng)膜炎”，是人類視力喪失的常見病因。目前為止，該病無法治愈。而這是有史以來第一遭，科學(xué)家證明了他們能夠有效地從基因組中“擦除”某些損傷??至少對老鼠管用，這是件相當(dāng)了不起的大事。

該基因編輯技術(shù)被稱為“CRISPR/Cas9”，這是兩種酶。它通常出現(xiàn)在細菌身上，為基因組執(zhí)行“剪切/粘貼”功能。因此，它或許能夠比較快速而便捷地從人類DNA中移除有害基因、并添入新的增強功能。正如你所能想象的，CRISPR/Cas9既令人興奮、又引人爭議，因為它或許會帶來“設(shè)計嬰兒”之類的東西。不過，在未來幾周內(nèi)，我們或許就能看到英國的第一個基因編輯人類胚胎(假如獲得許可的話)；而中國科學(xué)家業(yè)已承認他們已在人類胚胎中使用了該項技術(shù)。

希達西奈醫(yī)療中心的科學(xué)家完成了該研究，表明CRISPR/Cas9能夠提升注定致盲的嚙齒類動物的視力。這樣一來，它又為人類追求該技術(shù)增添了一大理由。

人們首次將CRISPR/Cas9基因編輯用于活生生的動物身上，預(yù)防它們的視力喪失。這個結(jié)果十分非凡，它為更多激動人心的研究和未來的臨床應(yīng)用鋪平了前路。

為了提升老鼠的視力，研究人員設(shè)計了一種CRISPR/Cas9系統(tǒng)，它能夠從老鼠的基因組中移除引發(fā)眼內(nèi)光感受器細胞損失的突變基因。他們將該系統(tǒng)注射到小老鼠的體內(nèi)，這些老鼠天生伴有一種色素性視網(wǎng)膜炎，而該病癥會影響這種基因。僅僅一次注射過后，實驗組便能夠比控制組更好地看見東西。(測量方法為：為老鼠呈現(xiàn)不同程度的光線，看老鼠對此的轉(zhuǎn)頭反應(yīng)。)

如今，研究人員將繼續(xù)調(diào)整他們的CRISPR/Cas9系統(tǒng)，以進一步提升老鼠的視力。不過，真正激動人心的是它在人類身上的未來應(yīng)用。

數(shù)據(jù)表明，我們或許能夠通過進一步研究，將這一基因編輯技術(shù)用于治療病人的遺傳色素性視網(wǎng)膜炎。

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