本周《自然?醫(yī)學》雜志報道了一種恢復纖毛發(fā)育和嗅覺反應的基因療法。這從原理上論證了基因療法或可在特定遺傳病中使用以恢復纖毛發(fā)育和修復感知功能。

纖毛是一種長在細胞表面的細胞器，纖毛病變是一組由纖毛結構和功能上的缺陷所導致的遺傳病癥。包括失明、聽覺和嗅覺喪失在內的多種感知缺陷就可能伴隨有這樣的病變。

Jeffrey R. Martens等人發(fā)現細胞纖毛內轉運蛋白88（IFT88）內的一種突變??IFT88是一種與人體纖毛病變有關的蛋白。該蛋白在實驗小鼠體內的突變可導致鼻內神經細胞纖毛變短和畸變，從而使小鼠嗅覺失靈。研究人員發(fā)現，向病變小鼠鼻內神經細胞投送可表達IFT88的腺病毒載體能夠修復纖毛的各種缺陷及神經細胞針對氣味分子的反應。此外，他們還注意到基因療法可以修復由實驗小鼠嗅覺功能所調節(jié)的哺乳和攝食行為。

本文來自：逍遙右腦記憶 http://www.yy-art.cn/gaozhong/818945.html

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