位于以色列奧斯茨奧納市的以色列生物科技公司Kadimastem宣布，11月份在與美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）召開的關于公司肌萎縮性側索硬化癥（ALS）治療細胞產(chǎn)品的會議上，F(xiàn)DA關于該公司未來人體臨床試驗計劃的框架與其達成協(xié)議。
12月9日Kadimastem公司收到來自FDA關于該公司ALS治療的細胞產(chǎn)品的回復，該回復對達成的協(xié)議進行了小結，包括產(chǎn)品生產(chǎn)計劃（化學、生產(chǎn)和控制）、安全性試驗以及健康人體試驗、I期/IIa期臨床試驗的框架，而上述內(nèi)容在會議上都是有所提及的。
公司預計將在明年根據(jù)FDA批準的協(xié)議去完成針對產(chǎn)品安全性和I期/IIa期人體臨床試驗有效性的新藥臨床試驗（IND）材料提交的必要準備工作。
公司的產(chǎn)品AstroRx是為ALS治療而開發(fā)的一種細胞療法（星形膠質(zhì)細胞）。目前，關于ALS沒有有效的治療方法。Kadimastem公司的獨特技術能在GMP標準下生產(chǎn)出用于患者治療的星形膠質(zhì)細胞，而且是用作大批患者的治療。
注入脊髓液通常是所有醫(yī)院的一項標準流程。Kadimastem公司發(fā)現(xiàn)將星形膠質(zhì)細胞注入脊髓液中能夠使這些細胞分散于神經(jīng)中樞系統(tǒng)，因而在隨后的患者治療過程中確定了這種細胞滲透方法。注入健康并且功能正常的星形膠質(zhì)細胞到患者的神經(jīng)系統(tǒng)中可能為受損的運動神經(jīng)元提供了系統(tǒng)支持，從而抑制了疾病的發(fā)展，改善了患者的生活質(zhì)量和期望。
Kadimastem公司的首席科學家MichelRevel教授說：“我們很高興，F(xiàn)DA對公司提交的預審（Pre-IND）材料給予積極回應。這次會議證明了Kadimastem公司在ALS療法技術開發(fā)上的特有能力，同時也證明了在ALS動物模型中的POC檢測。如今，我們正在為以公司現(xiàn)有設備，在GMP生產(chǎn)條件下生產(chǎn)AstroRx做準備，所生產(chǎn)的產(chǎn)品AstroRx將用于安全性測試以及臨床試驗。”
Kadimastem公司的CEOYossiBen-Yossef補充說：“與FDA面對面的會議對于公司來說是一個重要的里程碑，這一會議快速提升了公司在人體臨床試驗方面的水平。我們相信一年之內(nèi)Kadimastem將會完成產(chǎn)品安全性測試和IND需要的所有材料的提交，對于I期/IIa期人體臨床試驗的安全性和有效性，我們計劃按照FDA的批準去執(zhí)行。公司的創(chuàng)新性技術、之前提及的預審階段的完成以及行業(yè)的迅速發(fā)展三者幫助公司推進了在這一領域中操作性、政策性和商業(yè)性的發(fā)展。”
耶路撒冷Hadassah醫(yī)學中心的神經(jīng)病學系和大腦劃分學科的負責人兼Kadimastem公司的顧問TamirBen-Hur教授說：“Kadimastem公司在ALS臨床試驗方面正以一個合邏輯的并且正確的方式發(fā)展。這包括細胞移植在臨床預試驗模型中有效性的概念驗證，細胞注射首選途徑的闡釋以及確立這一療法的安全性�！�
關于ALS
肌萎縮性側索硬化癥（ALS）是神經(jīng)退行性疾病中最嚴重的一種，這種疾病損害運動神經(jīng)元并控制身體大部分肌肉。這些神經(jīng)元的破壞會引起其控制的肌肉完全癱瘓。目前，這一疾病無法治愈，并且沒有具有顯著療效的藥物用于治療。近些年來，越來越多的證據(jù)表明在ALS病人中，支持細胞（星形膠質(zhì)細胞）維持的運動神經(jīng)元微環(huán)境的神經(jīng)系統(tǒng)能力受到了損害。
關于Kadimastem公司
Kadimastem是一家經(jīng)營于一個開創(chuàng)性的領域??再生醫(yī)學領域的生物公司。在這一領域的研究中，功能異常的器官導致的疾病可由外源性細胞、組織或器官修復。Kadimastem公司專注于研發(fā)糖尿病和神經(jīng)退行性疾�。ㄈ鏏LS、多發(fā)性硬化癥）的人類干細胞醫(yī)學治療方案。該公司由MichelRevel教授和YossiBenYossef教授成立于2009年8月，在特拉維夫證交所交易。Kadimastem公司員工有32人，其中11人是醫(yī)學博士，在洛克錫安納科技園中擁有1700平方米的辦公室和實驗室。
Kadimastem的成立是基于在威茨曼科學研究所MichelRevel教授實驗室中研發(fā)出的專利保護技術。Revel教授是公司的首席科學家兼董事，曾研發(fā)出默克公司的重磅藥物??用于治療MS的Rebif（的銷售部額約24億美元）。
基于公司的特殊平臺，Kadimastem正在開發(fā)兩種類型的醫(yī)學應用：A、使用由干細胞分化而來的功能性細胞修復和替代器官、組織的再生醫(yī)學。該公司專注于以移植健康的腦細胞去維持神經(jīng)細胞的活性作為ALS的細胞療法，以移植胰島素分泌細胞作為胰島素分泌依賴型糖尿病的療法；B、運用人類功能性細胞和組織開發(fā)新型藥物的藥物篩選平臺。該公司與全球領先的醫(yī)藥公司簽署了兩項合作協(xié)議。
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