來自Baltimore地區(qū)的VannaBelton女士已經(jīng)失明了5年多的時間,最近她接受了干細(xì)胞移植手術(shù),即將她骨髓提取的干細(xì)胞移植到有眼的視網(wǎng)膜以及左眼的視覺神經(jīng)中,目前已經(jīng)恢復(fù)了部分視力。
“當(dāng)我發(fā)現(xiàn)我能夠看見門牌號的時候,就情不自禁地繞著鄰居家一塊一塊地讀過去”,她這樣說道。從2009年至今,她首次在不需要手杖協(xié)助的情況順利出行。
Belton女士的順利康復(fù)的確振奮人心,但手術(shù)原理與流程卻十分復(fù)雜。為她進(jìn)行干細(xì)胞治療的主刀大夫、眼科醫(yī)師JeffreyN.Weiss找了很多捷徑才得以為她以及其他277名患者進(jìn)行手術(shù),他因此甚至無法說明該手術(shù)之所以成功的原因。
“Weiss大夫所采取的與常規(guī)治療的步驟并不相同”,MeredithCohn說到:“比如說,他并沒有在實(shí)驗(yàn)室動物水平或者用計(jì)算機(jī)模擬的方法驗(yàn)證其治療方案的正確性;更不用提臨床試驗(yàn)了。在正式的手術(shù)前,他也沒有在小規(guī)模群體中驗(yàn)證該方案的安全性”。
一般來講,從動物實(shí)驗(yàn)到臨床試驗(yàn)的周期的很漫長的。因此Weiss大夫選擇在他的影響范圍內(nèi)盡可能的縮短這一周期。
他需要做的是向NIH注冊其臨床試驗(yàn)方案,而在此之前,任何相關(guān)的藥物要想在人體上應(yīng)用必須經(jīng)過FDA的批準(zhǔn),因此想要從這里找到捷徑幾乎是毫無可能。
而其中的竅門在于,干細(xì)胞嚴(yán)格意義上來講并不是一類“藥物”,它是直接來源于患者身體的成分,在幾乎不經(jīng)過加工的前提下再次應(yīng)用于患者本人。因此Weiss大夫可以直接繞開FDA的審批流程來注冊其臨床治療方案。然而,不論如何,這一方案還需要經(jīng)過嚴(yán)格的倫理評議。
因此,Weiss大夫并沒有向患者收取應(yīng)值20000美元的治療費(fèi)用,但同時也沒有對治療結(jié)果提供任何保證。
但是,根據(jù)Cohn的說法,Weiss大夫稱他的患者中因?yàn)榍喙庋刍蛘唿S斑變性而失明的人群子啊經(jīng)過手術(shù)治療后獲得了部分的視力。相關(guān)結(jié)果發(fā)表在《journalNeuralRegenerationResearch》雜志上。
Belton女士在2009年因?yàn)閲?yán)重的視神經(jīng)炎而失去了光明,直到最近,黑暗的陰影才從她的眼前消散。
該手術(shù)主要包括從骨髓中抽取干細(xì)胞以及向干細(xì)胞向眼部特定區(qū)域注射。在經(jīng)歷了4.5個小時的手術(shù)后,她慢慢地恢復(fù)了一些實(shí)例。如今Belton女士能夠看清菜單以及街道標(biāo)志,在沒有手杖協(xié)助的情況下也能到處逛。
然而,需要指出的是這一結(jié)果并不能稱為“治愈”,引物嚴(yán)格意義上來講Belton女士還屬于失明狀態(tài)。在混沌不清的整個視野中,她能夠依稀分辨出一些標(biāo)志物。但相對于免費(fèi)的手術(shù)費(fèi)用來講,這一結(jié)果已經(jīng)是相當(dāng)令人滿意的了。
問題在于,由于Weiss大夫省去了許多步驟,因此沒人能夠解釋該治療效果是如何實(shí)現(xiàn)的。
比如說,如何解釋干細(xì)胞向左眼與右眼的注射部位并不相同(左眼在視網(wǎng)膜,而右眼在視覺神經(jīng)),但都使得眼部視力得到了恢復(fù),其中的原因是什么?如果說是否注射注射眼球附近都能夠得到這一效果的話,那又怎么可能呢?
Weiss大夫說以后他或者其他研究者們會搞清楚其中的機(jī)理,但之前的研究結(jié)果提供了兩條可能的機(jī)制:1.干細(xì)胞注射后能夠使得眼部多能性干細(xì)胞得到恢復(fù);2.這部分干細(xì)胞直接代替了眼部原有的多能性干細(xì)胞群體。
“我們對于青霉素的工作原理也是在使用多年之后才慢慢搞清楚的,但這并不影響他在挽救生命中的作用。我們認(rèn)為最重要的是結(jié)果,置于原理,以后會慢慢搞清楚的”。
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