即將過去的也有很多藥物試驗經(jīng)歷了失敗，有的陷入泥潭，有的已經(jīng)被放棄，有的則被試圖用于其他的治療，還有的盡管通過了FDA批準，但是藥效仍存在爭議。以下就是生物谷小編編譯整理的還在掙扎中的新藥（不完全統(tǒng)計）匯總報道。
Aducanumab
百健的aducanumab仍處在驗證治療阿爾茨海默氏病有效的臨床試驗階段。今年3月，簡易精神狀態(tài)檢查和臨床癡呆評定量表總和（CDR-SB）結(jié)果證明，10毫克劑量的aducanumab能夠同時減少記憶問題和老年癡呆癥問題。然而在7月，另一項研究表明，相比于3毫克的劑量，6毫克劑量的aducanumab未能達到統(tǒng)計學上顯著療效。百健已于9月宣布招收第一位Ⅲ期臨床試驗的患者，為兩個測試藥物療效的大型臨床試驗作準備。
Addyi
美國FDA批準了SproutPharmaceuticals的Addyi(flibanserin)，該藥是第一個治療女性性功能障礙的藥物，用于治療絕經(jīng)前婦女的性欲低下，盡管Addyi被稱為“女性偉哥”，但其負面評價卻遠遠超過正面評價。一項試驗表明，參與試驗的志愿者每月“令人滿意的性生活”平均為2或3次，服用該藥物后“令人滿意的性生活”僅增加了1次。不同于偉哥按需服用，Addyi為每天服用，且不能與酒精同時服用，因此專家們質(zhì)疑這一問題可能會影響女性服用該藥的積極性。
用于治療黃斑變性的iPSC
位于日本神戶的RIKEN發(fā)育生物學中心研究人員曾試圖驗證，通過誘導多能干細胞（iPCs）轉(zhuǎn)化成視網(wǎng)膜色素上皮細胞來治療黃斑變性。然而這個試驗在今年8月止步不前。因為研究人員發(fā)現(xiàn)，在試驗參與者體細胞轉(zhuǎn)化而來的細胞中會存在突變，而這可能會帶來細胞癌變的風險。一批源自受試者iPSC轉(zhuǎn)化而來的視網(wǎng)膜細胞攜帶有六個突變，其中之一的突變還存在于一個致癌基因上。這些突變無法在參加者的原始皮膚細胞中觀察到，這表明這些皮膚細胞在重編程為視網(wǎng)膜細胞的過程中，可能已經(jīng)引起了突變。該研究團隊曾于9月在一名70歲的婦女身上成功地測試了iPSC療法，但團隊目前沒有重啟該臨床實驗的計劃。
Brodalumab
brodalumab是一種新穎的單克隆抗體，靶向結(jié)合IL-17受體，通過阻斷IL-17配體對受體的結(jié)合抑制炎癥信號通路。最早，該藥由阿斯利康和安進共同研發(fā)生產(chǎn)，然而安進因擔心受試患者自殺事件造成的潛在風險而退出了合作。9月，Valeant公司制藥加盟入阿斯利康，獲得了brodalumab的開發(fā)及商業(yè)化獨家權(quán)利。兩個Ⅲ期臨床試驗顯示，中度至重度牛皮癬患者得到了完全緩解。Valeant公司在一份新聞稿中表示計劃向FDA和EMA提交申請，期望在年底使該藥物獲得批準。
TKM-Ebola-Guinea
TKM-Ebola-Guinea的生產(chǎn)者TekmiraPharmaceuticals公司，在今年3月開始測試藥物有效性的Ⅱ期臨床試驗，但隨后在6月宣布終止該試驗。公司初步分析，繼續(xù)招募受試患者不會讓整體治療益處得到體現(xiàn)。TKM-Ebola-Guinea通過使短干擾RNA分子（siRNA）結(jié)合到埃博拉病毒的RNA上，防止埃博拉病毒產(chǎn)生致病蛋白質(zhì)而發(fā)揮作用。Tekmira公司提到，直到獲得最終的分析結(jié)果，他們才能知道TKM-Ebola-Guinea的最終命運如何。
BREO
在9月的一項研究中，由葛蘭素史克和Therevance合作開發(fā)的吸入藥BREO（fluticasone,furoate和vilanterol的組合）被證明未能延長慢性呼吸道疾病患者的生命。該藥物在顯示出改善肺功能、降低肺部炎癥的療效后于批準上市，但該公司希望其最新的16,500人的試驗能夠提振該產(chǎn)品的銷售額。在該試驗中，相比安慰劑，BREO降低了12％的死亡風險，但差異太小而不能認為有統(tǒng)計學顯著意義。
VS-6063
總部位于波士頓的制藥商Verastem9月宣布，其藥物VS-6063（defactinib）被開發(fā)用于一種罕見的肺癌的治療，這種肺癌被稱為惡性胸膜間皮瘤。中期試驗表明，該藥物不能充分改善患者的癥狀，因此Verastem決定放棄該藥的臨床試驗。VS-6063被設(shè)計用來抑制粘著斑激酶（FAK）蛋白，這種蛋白質(zhì)有助于癌細胞的生長。Verastem仍計劃探索該藥物在其他類型癌癥中的治療。
Tasquinimod
ActiveBiotech與Ipsen在4月宣布決定停止前列腺癌潛在治療藥物tasquinimod的開發(fā)。Tasquinimod通過靶向腫瘤微環(huán)境發(fā)揮作用，它能夠在抑制血管生長的同時抑制促進腫瘤生長的蛋白質(zhì)。在一個涉及1200人的臨床試驗中，受試者均為未接受過化療的轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌患者，結(jié)果顯示，Tasquinimod相對于安慰劑可以減少死亡率，但是并不能提高總生存率。
Evacetrapib
在Ⅲ期臨床試驗未能表現(xiàn)出足夠療效后，禮來公司在10月宣布停止心血管疾病藥物evacetrapib的開發(fā)。Evacetrapib是膽固醇酯酶轉(zhuǎn)移蛋白（CETP）抑制劑，旨在降低血液中低密度脂蛋白（LDL）膽固醇的水平。在本文發(fā)表時，禮來公司仍未公布該藥物超過12,000人的Ⅲ期臨床試驗（ACCELERATE）的結(jié)果。
VTP-34072
VTP-34072是由VitaePharmaceuticals和勃林格殷格翰共同開發(fā)的糖尿病輔助藥物。6月的一個臨床試驗結(jié)果顯示，與二甲雙胍（2型糖尿病的常用藥物）聯(lián)合給藥，VTP-34072未能顯著降低血糖水平。VTP-34072的靶標是一種產(chǎn)生皮質(zhì)醇的酶，皮質(zhì)醇是一種幫助脂肪分解的類激素。公司還在驗證該藥作為單一療法的效果，相關(guān)的臨床試驗結(jié)果預計將在年底得到。
本文來自：逍遙右腦記憶 http://yy-art.cn/gaozhong/948788.html
相關(guān)閱讀：人類進化導致微生物滅絕