有FDA官員認為，頒發(fā)優(yōu)先審評券確實刺激了一些熱帶疾病藥物的研發(fā)，但這些藥物中有些甚至永遠不會在美國上市，因此優(yōu)先審評券并沒有達到促進藥物研發(fā)的目的。
為了鼓勵制藥企業(yè)開發(fā)“易被忽略熱帶疾病”和“罕見兒科疾病”藥物，F(xiàn)DA先后建立了“熱帶疾病優(yōu)先審評券”和“罕見兒科疾病優(yōu)先審評券”的獎勵機制，并且在底調(diào)整了兩者的差異，目前獲得這兩種優(yōu)先審評券的企業(yè)都可以不限次數(shù)進行交易，而且決定消費優(yōu)先審評券時都只要提前90天告知FDA即可。
由于交易更加自由，使用更加便利，優(yōu)先審評券在成了香餑餑，價格自然也是水漲船高，像Alexion這種連拿兩張優(yōu)先審評券的恐怕是要囤貨居奇了，賽諾菲示范之下，其他巨頭們似乎也難以遏制交易的沖動，儲備一張以備不時之需顯然是上策。
還有大家已經(jīng)比較熟悉的前圖靈制藥CEOMartinShkreli，這個投機者在11月獲得了瀕臨破產(chǎn)的生物制藥公司KaloBios70%的股權(quán)，揚言會尋求FDA批準其Chagas病藥物并收獲一張優(yōu)先審評券，然后擇機出售。當然，隨著MartinShkreli在12月被FBI逮捕，KaloBios公司股價再次急跌并申請破產(chǎn)。看大家玩得這么high，規(guī)則制定者FDA作何感想呢？
美國PharmExec雜志發(fā)表的一篇文章稱，越來越多的FDA官方人員開始反對優(yōu)先審評券制度，因為藥物是否可以獲得6個月的優(yōu)先審評資格原本應該由FDA根據(jù)這個藥物是否是孤兒藥、突破性藥物、或者匹配未滿足醫(yī)療需求來綜合評價后予以確定，但優(yōu)先審評券可賦予任何NDA優(yōu)先審評資格，完全破壞了FDA的評價體系，為其監(jiān)管流程添加了負擔。
也有FDA官員認為，頒發(fā)優(yōu)先審評券確實刺激了一些熱帶疾病藥物的研發(fā)，但這些藥物中有些甚至永遠不會在美國上市，因此優(yōu)先審評券并沒有達到促進藥物研發(fā)的目的。
錯誤的制度？
優(yōu)先審評券可以賦予一些不符合條件的藥品申請優(yōu)先審評資格，這一做法正招致FDA官員的強烈抨擊。在12月舉行的FDA/CMS高層會議上，F(xiàn)DA藥品評價與研究中心（CDER）新藥辦公室主任JohnJenkins拋出了“優(yōu)先審評券制度完全建立在錯誤的經(jīng)濟規(guī)則之上”這一觀點。
JohnJenkins強調(diào)：“我支持鼓勵生產(chǎn)廠家開發(fā)治療熱帶疾病和罕見兒童疾病的藥物，但我反對不加鑒別地授予任何一個申請優(yōu)先審評資格，這里面存在重大安全性風險。對于一個按照標準審評程序處理的申請，你不能變魔法般隨便要求FDA進行優(yōu)先審評。因為評審員通常要考慮諸多復雜的問題，倉促審評可能會導致錯誤，優(yōu)先審評券制度建立的前提就是錯誤的，我們每天在辦公室里可不是做披薩的！“
JohnJenkins直言道：”FDA的審評資源有限，出價高者得優(yōu)先審評機會，這會導致公眾產(chǎn)生FDA被行業(yè)綁架的錯覺！“
新聞延伸》
荒唐提案！美總統(tǒng)候選人：FDA“救命”產(chǎn)品審批限30天國會投票可推翻拒批決定
在美國共和黨總統(tǒng)候選人特德?克魯茲(TedCruz)看來，F(xiàn)DA存在很大的問題，但其提出的《RESULT法案》卻遭到業(yè)內(nèi)人士吐槽。
最近，美國共和黨總統(tǒng)候選人特德?克魯茲(TedCruz)與共和黨參議員邁克?李(MikeLee)一起，提出了一項《RESULT法案》。RESULT是“救命治療產(chǎn)品確保簡化使用互惠”(ReciprocityEnsuresStreamlinedUseofLifesavingTreatments)的簡稱，該法案致力于大刀闊斧改革藥品和醫(yī)療器械的審批程序。
在克魯茲看來，美國FDA存在很大的問題。為此，他制定了這項計劃，但遭到業(yè)內(nèi)人士吐槽。
國會也來插一腳
根據(jù)《RESULT法案》，F(xiàn)DA必須批準以下的“救命”產(chǎn)品：可滿足尚未得到滿足的醫(yī)療需求，且已經(jīng)在“值得信賴的發(fā)達國家”得到了批準，如歐盟成員國、加拿大、以色列、澳大利亞和日本。屆時，F(xiàn)DA將只有30天的時間來做出審批決定。若FDA拒絕批準，美國國會還可以以多數(shù)投票的形式推翻其決定。
對于為何提出《RESULT法案》，克魯茲解釋道：“當前是醫(yī)藥創(chuàng)新的全新時代，我們需要消除障礙，而事實上阻礙主要來自于政府。我們早已過了發(fā)動一場供給側(cè)醫(yī)學革命的時刻，因此，我們對患者不是簡單地給予治療，而是要治愈他們�！�
總之，克魯茲想要消除眾所周知的繁文縟節(jié)，用意值得稱贊，但做法偏離了軌道。
如果該法案成為法律，美國人可能會發(fā)現(xiàn)，其使用的一些醫(yī)療產(chǎn)品在全球其它地方是以不同的標準、而且很有可能是以較低的標準得到批準的。事實上，《RESULT法案》可能將會危及公眾健康，而非改善公眾的健康狀況。
美國匹茲堡大學藥品政策和處方中心負責人瓦利德?杰拉德(WalidGellad)表示，這完全是一個餿主意，其中蘊藏的風險遠遠大于它所產(chǎn)生的好處。
當然，F(xiàn)DA的審批程序并不完美。但其仍然是被其他國家監(jiān)管機構(gòu)參照衡量的黃金標準。以沙利度胺(thalidomide)為例，1956年，該藥在幾個歐洲國家作為一種安眠藥獲得批準，還被用于治療孕婦晨吐。但此后，該藥被發(fā)現(xiàn)導致數(shù)千名嬰兒肢體畸形。值得慶幸的是，F(xiàn)DA的一名評審人員拒絕批準沙利度胺，該藥沒有進入美國市場。
衍生一系列問題
《RESULT法案》的另外一個問題是，F(xiàn)DA可能很難在30天內(nèi)做出審批決定�？紤]到FDA所承擔的工作量，F(xiàn)DA將需要更多的資金來實現(xiàn)這樣一個目標。目前，制藥公司支付相關(guān)的費用，以幫助FDA承擔評審費。若要縮短審批時間，制藥行業(yè)愿意支付更高的費用嗎？美國國會是否會撥付更多的資金，以彌補費用的不足？在那么短的時間里，F(xiàn)DA能夠做出全面的評審嗎？這些都是隨之而來的問題。
這項法案中最令人不安的規(guī)定也許是：美國國會應該被準許推翻FDA做出的不予批準某產(chǎn)品的決定。此舉將使得FDA的評審過程夾雜太多政治因素，尤其是當越來越多的患者及其家人強烈要求使用新的治療產(chǎn)品時。前FDA高級官員羅伯特?波洛克(RobertPollock)認為這一主張簡直是天方夜譚，他說，美國國會并沒有接受任何培訓來做這項工作。
幫助咨詢機構(gòu)WashingtonAnalysis公司追蹤FDA動態(tài)的艾拉?洛絲(IraLoss)表示，《RESULT法案》實在是一項沒有必要存在的法案，因為長期以來，總是有一些人對FDA感到不滿。
事實確實如此。比如，一些患者利益倡導組織一直在抱怨，F(xiàn)DA阻礙了對藥物進行更快的審批。由一個保守派智庫組織發(fā)起的“RighttoTry”運動已經(jīng)幫助美國二十多個州通過法律，目的是不讓FDA參與將實驗性藥物提供給處于絕境的患者的過程。
目前，在試圖對FDA進行改革方面，克魯茲要比大多數(shù)總統(tǒng)候選人更加高調(diào)。不過，他的設想無非是迎合這樣一些選民：他們相信，F(xiàn)DA是美國醫(yī)療保健出現(xiàn)問題的一部分，而不是可以提供解決方案的一分子。
事實上，最近的一項研究發(fā)現(xiàn)，F(xiàn)DA在對符合優(yōu)先審評資格的藥物進行評估時，其所花費的時間要比歐洲藥品管理局少得多。FDA批準了45只新藥，這是20年來FDA批準新藥數(shù)量最多的一年。
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