美國研究人員2月4日在英國《自然—醫(yī)學(xué)》(Nature Medicine)雜志網(wǎng)絡(luò)版上報(bào)告說，他們利用基因療法，改善了先天失聰?shù)膶?shí)驗(yàn)鼠的聽力和平衡能力。

據(jù)介紹，尤塞氏綜合征是導(dǎo)致失聰、失明的一大主因，其發(fā)病與USH1C基因變異有關(guān)，這種基因變異會(huì)導(dǎo)致對(duì)內(nèi)耳發(fā)育十分重要的一種蛋白出現(xiàn)異常，從而導(dǎo)致先天性失聰，并伴有平衡障礙。

美國羅莎琳德·富蘭克林醫(yī)科大學(xué)的研究人員為攜帶這種基因變異的實(shí)驗(yàn)鼠注射了人工合成的反義寡核苷酸，發(fā)現(xiàn)相關(guān)蛋白的異常情況逐漸恢復(fù)正常，實(shí)驗(yàn)鼠耳中的毛細(xì)胞數(shù)量有所增加，組織結(jié)構(gòu)也得到改善，實(shí)驗(yàn)鼠的低頻聽力和平衡能力均有所提升。

研究人員指出，這一發(fā)現(xiàn)證實(shí)，基因療法對(duì)攜帶這種基因變異者的聽力改善確有效果，而且越早接受這種療法，效果可能也越好。

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