基因治療公司SparkTherapeutics即將IPO（NASDAQ：ONCE），計劃募集資金8600萬美元。SparkTherapeutics成立于10月，是一家致力于遺傳疾病的生物技術(shù)創(chuàng)新公司。專注于遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良，血液系統(tǒng)疾病和神經(jīng)退行性疾病。

末Spark醫(yī)療公司憑借一個基因治療項目引發(fā)費城兒童醫(yī)院（CHOP）投資而進(jìn)入輿論視野，該公司迅速跟進(jìn)，不僅獲得7300萬美元投資以及突破性藥物認(rèn)證，還與輝瑞達(dá)成了價值2.8億美元的合作項目。如今該產(chǎn)品的上市申請已經(jīng)提交，Spark公司也變得日漸成熟。

Spark曾專門申請了8600萬美元的融資。由于分析師們看到藍(lán)鳥生物在基因治療領(lǐng)域所作出的成就，認(rèn)為這個領(lǐng)域市場潛力巨大，基因治療領(lǐng)域從而吸引了大量積極風(fēng)評。正如Juno醫(yī)療（Juno和Spark都是發(fā)展?jié)摿?5強(qiáng)）以及Bellicum制藥最近所證明的，投資者對從事尖端技術(shù)的IPO公司仍然有很大的胃口，因此如果Spark能讓華爾街看到商機(jī)，該公司還有很大的潛在上升空間。

Spark通過展示其最先進(jìn)的項目使其產(chǎn)品快速獲得融資。SPK-RPE65正處于關(guān)鍵的3期臨床試驗階段，針對被稱為遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良的罕見致盲病癥，這種病是由RPE65基因突變引起的。預(yù)計的下半年獲得第三階段的數(shù)據(jù)，如果獲得積極數(shù)據(jù)，Spark計劃提交許可申請。

同時最近輝瑞公司支付給Spark2000萬美元預(yù)付款獲得SPK-FIX，一些用于需找修復(fù)血友病B基因的治療項目之一，這種基因治療方法被廣泛認(rèn)為是重要的下一代方法，相比目前使用的血友病藥物有顯著的改善。而像SPK-RPE65，Spark計劃使用AAV傳遞介質(zhì)為患者提供基因治療。

CHOP繼續(xù)積極地為Spark投資。醫(yī)院在近期一輪7300萬美元投資中貢獻(xiàn)了2250萬美元，獲得該公司53%的股份。Sofinnova投資1500萬美元，另外新企業(yè)協(xié)會的董事會成員并期望成為合作伙伴的Sigal加入了25萬美元的個人投資。36歲的共同創(chuàng)始人和CEOMarrazzo擁有Spark的200萬股。首次募股可能使他成為一個新的百萬富翁，成為IPO繁榮時期生物科技高管名單中的一人。

基因治療在臨床中歷經(jīng)起伏。多年前基因治療因為危及生命安全問題而擱淺。但之后主要研究者認(rèn)為，他們已經(jīng)學(xué)會了如何開發(fā)安全有效的傳遞工具來修復(fù)基因，從而治療疾病或長期修復(fù)病癥。Spark提出的股票代碼為“ONCE”。

Spark并不是第一波進(jìn)入該領(lǐng)域的新興生物技術(shù)公司。但其在CHOP多年的研究積累使其迅速排名前列。

JP摩根證券和瑞士信貸證券將主要負(fù)責(zé)這次交易的賬簿管理。Cowen和公司將作為主承銷商，SanfordC.Bernstein公司將擔(dān)任聯(lián)席經(jīng)理。

生物醫(yī)藥行業(yè)投資特點

生物制藥是研發(fā)產(chǎn)品導(dǎo)向型，技術(shù)和機(jī)理研究有突破，制藥工業(yè)和醫(yī)療技術(shù)才會有連鎖反應(yīng)，出現(xiàn)顛覆型的企業(yè)和產(chǎn)品，這是生物醫(yī)藥行業(yè)的特點，也就是大家在說高壁壘、長鏈條、長周期！

依然是生物技術(shù)公司IPO的大年，SparkTherapeutics選擇在這個時間窗口進(jìn)行IPO是明智之舉。有處于phase3臨床階段的產(chǎn)品，pipeline沒有斷層，有輝瑞這樣的合作伙伴，在個體化醫(yī)療和罕見病領(lǐng)域開疆拓土，我個人看好SparkTherapeutics未來發(fā)展。

腫瘤免疫、基因治療都是工具技術(shù)與平臺型公司結(jié)合之后，在疾病領(lǐng)域的重大突破，是腫瘤免疫大熱的開始，也許是基因治療發(fā)力。作為第一家IPO的此類公司，SparkTherapeutics有可能成為華爾街的火花。

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