回首2014年，基因組編輯神器CRISPR技術(shù)以及癌癥免疫療法中最受矚目的CAR-T療法可謂是轟動生物圈。那么要是這兩者融合到一起，會擦出怎樣的火花呢？

近日，在CAR-T領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位的諾華（Novartis）投資了專攻CRISPR技術(shù)的新星公司IntelliaTherapeutics，兩者將合作開發(fā)最有前途的新藥。這是第一筆關(guān)于CRISPR技術(shù)與大型制藥公司之間的交易。這項合作將維持五年，價值目前是無法估量的。

IntelliaTherapeutics的CEONessanBermingham表示，當考慮如何將他們的技術(shù)轉(zhuǎn)化到治療上時，他們選擇與另一支強大的團隊合作。諾華擁有CAR-T細胞療法的臨床經(jīng)驗以及完善的生產(chǎn)設(shè)備。IntelliaTherapeutics在去年11月A輪融資1500萬美元，諾華是其中的一個投資者。

雖然，此次諾華投資了多少錢并未透露，但Bermingham表示此次諾華投資的金額加上去年融資的1500萬美元，可以讓IntelliaTherapeutics至少5年不用再使用更多的私人資金。

在一項申明中，諾華生物醫(yī)學(xué)研究所研究（NovartisInstitutesforBioMedicalResearch，NIBR）的主席MarkFishman說：“我們看到了CRISPR技術(shù)將在NIBR的科學(xué)項目中發(fā)揮巨大的力量。此外，也是時候探索如何安全的將這項顛覆性的技術(shù)延伸到臨床應(yīng)用中了�！�

諾華將會把CRISPR技術(shù)應(yīng)用到自己的免疫療法項目中，具體來說應(yīng)該就是指嵌合抗原受體T細胞免疫療法（CAR-T）。研究人員需要將病人的T細胞通過CRISPR技術(shù)在體外進行基因編輯，然后重新輸入病人體內(nèi)。這些被修飾過的T細胞會識別并攻擊腫瘤細胞，最后達到清除癌細胞的目的。Bermingham表示，CRISPR系統(tǒng)可以幫助細胞工程師們更好的利用T細胞的活性。

目前，諾華在CAR-T領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位。去年9月，諾華斥資2000萬美元在賓大醫(yī)學(xué)院校園建立一個細胞療法研究中心，成為全球首個綜合性的CAR-T細胞療法開發(fā)中心。10月，諾華進一步擴大對CAR-T細胞療法的投資，與英國牛津生物醫(yī)藥簽署一筆9000萬美元的協(xié)議，擴展了雙方在CAR-T領(lǐng)域的合作。

此外，諾華還會和IntelliaTherapeutics共同利用CRISPR技術(shù)研究造血干細胞（hematologicalstemcells，HSCs）相關(guān)的疾病，包括鐮狀細胞病、β-地中海貧血。相關(guān)的具體合作計劃也未透露。

值得一提的是，IntelliaTherapeutics并不是CRISPR平臺的發(fā)起者。它使用CRISPR的獨家授權(quán)來自另一家公司CaribouBiosciences。CaribouBiosciences的創(chuàng)始人是發(fā)明CRISPR先驅(qū)之一的JenniferDoudna。她在去年與科學(xué)家EmmanuelleCharpentier獲得了獎金為300萬美元的生命科學(xué)突破獎。去年JenniferDoudna將她的知識產(chǎn)權(quán)授權(quán)給了IntelliaTherapeutics。

CaribouBiosciences是諾華推出CRISPR相關(guān)合作的第二家公司。在合作期間，諾華獲得了使用CaribouBiosciencesCRISPR平臺的非獨家授權(quán)，并同意資助公司一年的研究項目。

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